Cura Duchenne 2024




CureDuchenne tiene como objetivo encontrar tratamientos y una cura para Duchenne, independientemente de la mutación genética específica, liderando programas de desarrollo de fármacos, identificando nuevos objetivos farmacológicos que tengan el potencial de transformar el tratamiento de Duchenne y ayudando a establecer los programas de investigación más prometedores que permitan avanzar en el tratamiento de Duchenne. mercado. . Además, Kelly será responsable del programa de desarrollo y descubrimiento de fármacos de CureDuchenne para avanzar en la investigación de mercado sobre tratamientos y, en última instancia, una cura para Duchenne. Antes de unirse a CureDuchenne, Kelly se desempeñó como presidente y director de la oficina estadounidense de Renovis, Inc. y ocupó puestos de alta dirección en Amgen, Inc. Actualizaciones regulatorias importantes proporcionadas por Wyeth Pfizer y PTC Therapeutics · Publicado en All News, Research. PTC Therapeutics anunció que, basándose en comentarios recientes de la FDA, tiene la intención de presentar una nueva solicitud de aprobación para Translarna ataluren para Duchenne, causada por mutaciones sin sentido, también llamadas codones de parada prematuros, a mediados de año. En REGENXBIO informamos la primera actualización sobre el programa de distrofia muscular de Duchenne. Actualización sobre el ensayo de terapia génica DAYLIGHT de Pfizer para Duchenne. Tratamiento y cura de la distrofia muscular de Duchenne. Las donaciones de cualquier monto pueden marcar una diferencia real y pueden acreditarse para un evento o recaudación de fondos · Napa en Newport celebra una década de impacto, recaudando más de 1,35 millones para CureDuchenne. Podrás avanzar en el cuidado, tratamiento y cura de la distrofia muscular de Duchenne. Las contribuciones de cualquier monto pueden marcar una diferencia real y pueden acreditarse a un evento o recaudación de fondos que se detalla a continuación; Como patrocinador inicial de Capricor Therapeutics, nos complace anunciar que la empresa continuará probando células CAP-1002a y terapias basadas en exosomas en Duchenne. Una junta independiente de seguimiento de la seguridad de los datos, DSMB, realizó recientemente un análisis provisional de la inutilidad del estudio y emitió un informe positivo....





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